2024年7月8日，由北京新阳光慈善基金会(以下简称“新阳光”)主办的“慈善医疗救助中的卫生技术评估(HTA)流程实施项目决策会议”(以下简称“决策会议”)在北京成功举办。

新阳光邀请到了以下领域的专家、代表，共同参与决策会议，探讨慈善医疗救助的新方式，探索全新的政策倡导模式。

医保管理领域参会代表：

国家医疗保障局医药服务管理司原司长熊先军;

卫生/药物经济学领域参会代表：

天津大学药物科学与技术学院副院长吴晶;

中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟;

中国药科大学国际医药商学院药物经济学博士马越;

临床医学和药学领域专家代表：

国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖;

内蒙古自治区人民医院小儿血液科副主任王向文;

上海交通大学医学院附属儿童医院药学部主任孙华君;

中国医学科学院血液病医院药剂科主任章萍;

中国卫生经济学会药物经济政策专委会主任委员吴久鸿;

公益组织和患者组织代表：

中国慈善联合会社会救助委员会执行主任柴海波;

北京新阳光慈善基金会理事长刘正琛;

乌兰察布血友公益邢波。

一场公益创新实践——应用卫生技术评估工具辅助慈善救助决策

近年来，进入国家基本医保目录的创新高值药品数目显著增加。但同时，创新药、罕见病药物等高值药物仍面临可及性不足、患者个人负担重、地区政策差异大等问题。因此，慈善机构的资助就成为一种补充性的社会救济方式，为这些困境中的患者雪中送炭。

医保部门在决定将一种药物纳入医保目录中时，要进行一系列考量。同样，慈善机构进行资助时，也需要考虑，如何选择资助的病种、药物或疗法，才能使有限的慈善资金发挥最大的效用。无论是医保部门还是慈善机构，他们的决策背后都需要一套科学的决策工具——卫生技术评估。

卫生技术评估(Health Technology Assessment, HTA)是受公共决策驱动的一种评估工具，通过有效性、安全性、经济性、公平性等维度的证据分析，帮助决策者有理有据地衡量“某卫生技术是否值得使用”。

在卫生技术评估(HTA)流程下，慈善机构在资助中需要优化医疗救助的投入产出比，确保精准、高效发挥慈善医疗救助的补充作用，实现资助效果的最大化。新阳光举办本次决策会议，希望通过科学透明的方式遴选未纳入基本医保、有效性突出或患者急需的临床药品纳入新阳光补充报销名单，在试点地区开展资助。

卫生技术评估(HTA)在国际及国内的医疗管理、医疗保险准入以及药品审评与审批等领域有广泛的应用。在国内，卫生技术评估(HTA)一般用于支持医保谈判准入、惠民保等商业保险决策。而在慈善领域，卫生技术评估(HTA)在此之前几乎很少被应用。因此，本次决策会议就是将卫生技术评估工具运用到慈善医疗救助决策中的一次创新实践。

针对血友病药物开展评估，聆听患者声音

本次决策会议的评估对象是治疗血友病的药物--艾美赛珠单抗。血友病是一种由于基因缺陷造成身体内缺乏凝血因子而长期处于易出血状态的罕见血液疾病，表现为活性凝血活酶生成障碍、凝血时间延长、轻微创伤后易出血。频繁地出血还容易导致患者关节病变乃至残疾。如果出现消化道出血、颅内出血等严重情况，甚至会直接威胁生命安全。

在通过HTA工具衡量“某卫生技术是否值得使用”的过程中，患者的意见是必不可少的。新阳光首先向社会公众开放了药品提名渠道，征集公众心目中希望基金会资助的好药。其中，治疗血友病的药物艾美赛珠单抗不仅高票当选，而且还和基金会的资助地区、资助人群、资助规划有很高的契合度。

艾美赛珠单抗通过初步的筛选之后，企业提交了衡量有效性、安全性、经济性的证明材料。患者的疾病负担和对药品的使用体验也能协助基金会更好地衡量该药品的社会价值，因此基金会面向患者和家属开放了证据提交端口，聆听患者声音。接下来，基金会委托中国药科大学国际医药商学院药物经济学评价研究中心团队对以上一系列证据进行第三方评审，形成评审意见。

决策会议是卫生技术评估(HTA)流程接近尾声的环节，来自临床、药学、卫生/药物经济学、医保管理等领域的专家代表将共同审阅评估意见，针对艾美赛珠单抗治疗血友病发表各自专业的意见。

除以上领域的专家外，本次会议还有一位特殊的嘉宾，基金会特意邀请到了受资助地区的患者代表，他从患者自身经历出发，与各位专家共同探讨用药需求、药品可及性。本次决策会议的结果，将决定该药品是否纳入新阳光后续的资助项目中。会议开始，北京新阳光慈善基金会理事长刘正琛、中国慈善联合会社会救助委员会执行主任柴海波分别发表了开场致辞，展望普惠性资助项目的有效资助新方式。

随后，新阳光研究部的项目代表陈翠倩对慈善医疗救助中的卫生技术评估流程研发与试点实施项目整体做了介绍，从项目优势、既往探索、未来规划等几个方面进行了讲解。

接下来，艾美赛珠单抗药物所属的企业代表——上海罗氏制药有限公司全国市场准入部夏艳、金琇泽发言，对药物的创新性、有效性、安全性、经济性和公平性等方面进行介绍，向专家代表展示艾美赛珠单抗注射液在血友病治疗上的多维度价值。

第三方药品价值证据评审团队代表、中国药科大学的马越博士，从艾美赛珠单抗的药品基本信息、审评流程、关键维度证据审评、价格测算等几个方面开展了论证。

发言结束后的答疑和讨论环节，决策代表们就药品在临床中的适用、慈善医疗救助的可持续性等问题展开讨论。最后，决策会议达成一致结果：同意将艾美赛珠单抗纳入新阳光的补充报销中，建议针对0-3岁的血友病患儿进行资助。

开拓政策倡导创新模式，脚步不止

早在2017年，新阳光就开始关注卫生技术评估(HTA)。新阳光2017年发起的“联爱工程”儿童癌症综合控制项目中就设计有卫生技术评估中心。2018年，新阳光邀请北京大学公共卫生学院、复旦大学公共卫生学院的研究团队针对白血病患者急需药品培门冬酶、伊马替尼分别开展卫生技术评估，以专业角度探讨将具体药物纳入慈善医疗救助、医保报销范围的合理性和可行性，以慈善救助先行的形式，将评估后的药物纳入“联爱·慈善医保补充报销基金”的报销范围。

2018年10月，培门冬酶成功地以低于在报告中测算的成本有效临界价格纳入国家医保药品目录;而在新阳光整理阶段性项目成果汇报材料向决策者汇报项目进展和成果后，伊马替尼在2019年的国家医保药品目录调整中成功新增儿童费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病适应症，大大降低了白血病患儿家庭的医疗负担。

此后，基于前期卫生技术评估工作探索，为进一步凸显患者参与的核心优势，新阳光发起了由公益组织作为项目出资方、患者代表作为重要相关方全程参与、将卫生经济学方法和模型应用于慈善医疗救助中的创新项目——“慈善医疗救助中的卫生技术评估流程研发及试点实施项目”。2023年5月，新阳光联合天津大学药学院医药政策与经济研究中心开发的《慈善医疗救助中的高值药品卫生技术评估(HTA)决策流程》对外发布。

下一步，新阳光将基于本次决策会议的结论，支持试点地区3岁以下血友病患者用药。并尝试通过多方筹资，拓宽试点资助地区范围，让通过专家意见形成的，具有独创性、科学性与可持续性的慈善医疗救助项目造福更多患者。

新阳光卫生技术评估(HTA)的脚步将不止于治疗血友病的艾美赛珠单抗，仍然有更多的病种、更多患者亟需的药物等待着被科学地评估和纳入资助范围。接下来，新阳光将持续优化卫生技术评估(HTA)流程，继续保障患者在流程参与中的重要地位，不断提高决策者对高值肿瘤、罕见病药品的公平性和社会伦理性的重视程度，形成全新的政策倡导创新模式，推动相关政策不断完善。